{"id":12315,"date":"2024-03-09T19:32:11","date_gmt":"2024-03-09T19:32:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.africa-press.net\/sao-tome-e-principe\/politique\/journee-internationale-des-maladies-rares-la-montee-en-puissance-de-la-therapie-genique"},"modified":"2024-03-09T21:30:01","modified_gmt":"2024-03-09T21:30:01","slug":"journee-internationale-des-maladies-rares-la-montee-en-puissance-de-la-therapie-genique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.africa-press.net\/sao-tome-e-principe\/toutes-les-actualites\/journee-internationale-des-maladies-rares-la-montee-en-puissance-de-la-therapie-genique","title":{"rendered":"Journ\u00e9e internationale des maladies rares : la mont\u00e9e en puissance de la th\u00e9rapie g\u00e9nique"},"content":{"rendered":"

Africa-Press – S\u00e3o Tom\u00e9 e Pr\u00edncipe. <\/strong><\/span>Tout le monde s\u2019inte\u0301resse a\u0300 la fac\u0327on dont les socie\u0301te\u0301s pharmaceutiques cherchent a\u0300 utiliser\u201d la technique des ciseaux mole\u0301culaires et autres processus de modification ge\u0301ne\u0301tique des cellules, souligne Clarivate, une socie\u0301te\u0301 spe\u0301cialise\u0301e dans les donne\u0301es scientifiques.<\/p>\n

Crispr, un outil re\u0301volutionnaire<\/b><\/p>\n

Le traitement qui a e\u0301te\u0301 autorise\u0301 de\u0301but fe\u0301vrier par Bruxelles \u2013 et qui l\u2019est de\u0301ja\u0300 dans d\u2019autres pays \u2013 se nomme Casgevy. Il s\u2019appuie sur la technologie Crispr (prononce\u0301e \u201ccrispeur\u201d), un outil re\u0301volutionnaire invente\u0301 en 2012 qui modifie le ge\u0300ne de\u0301faillant du malade. Il avait valu le prix Nobel de chimie a\u0300 la Franc\u0327aise Emmanuelle Charpentier et a\u0300 l\u2019Ame\u0301ricaine Jennifer Doudna en 2020.<\/p>\n

Casgevy a e\u0301te\u0301 de\u0301veloppe\u0301 par les laboratoires ame\u0301ricain Vertex Pharmaceuticals et suisso-ame\u0301ricain Crispr Therapeutics pour soigner les patients atteints de maladies he\u0301re\u0301ditaires rares du sang, la dre\u0301panocytose et la be\u0302ta-thalasse\u0301mie.<\/p>\n

Les autorite\u0301s sanitaires britanniques ont e\u0301te\u0301 les premie\u0300res a\u0300 l\u2019approuver pour ces deux maladies, en novembre 2023. Leurs homologues ame\u0301ricaine, europe\u0301enne et l\u2019Arabie Saoudite leur ont emboi\u0302te\u0301 le pas cet hiver. La Commission europe\u0301enne a publie\u0301 le 12 fe\u0301vrier 2024 sa de\u0301cision d\u2019autorisation de mise sur le marche\u0301.<\/p>\n

Des traitements cou\u0302teux<\/b><\/p>\n

Ces autorisations \u201couvrent la porte a\u0300 d\u2019autres applications des the\u0301rapies Crispr dans le futur pour gue\u0301rir potentiellement de nombreuses maladies ge\u0301ne\u0301tiques\u201d, estime la ge\u0301ne\u0301ticienne britannique Kay Davies, de l\u2019Universite\u0301 d\u2019Oxford.<\/p>\n

Mais vu le cou\u0302t de ces the\u0301rapies \u2013 2,2 millions de dollars par patient pour Casgevy pris en une seule dose -, l\u2019enjeu sera de les rendre accessibles a\u0300 l\u2019e\u0301chelle mondiale, ajoute-t-elle, comme nombre d\u2019autres scientifiques.<\/p>\n

\u201cCe traitement ne va pas pouvoir approvisionner les pays a\u0300 revenu faible et interme\u0301diaire\u201d, abonde le Pr Simon Waddington, spe\u0301cialise\u0301 en the\u0301rapie ge\u0301nique a\u0300 University College London (UCL). Ce n\u2019est \u201cpas un me\u0301dicament qui peut e\u0302tre facilement injecte\u0301 ou pris sous forme de pilule\u201d.<\/p>\n

Les cellules du patient sont modifie\u0301es gra\u0302ce a\u0300 Crispr puis transplante\u0301es chez le patient.<\/p>\n

\u201cOn reste prudent sur les effets a\u0300 long terme de cette technologie qui en est a\u0300 ses de\u0301buts\u201d, souligne aupre\u0300s de l\u2019AFP Marina Cavazzana, me\u0301decin a\u0300 l\u2019ho\u0302pital Necker a\u0300 Paris et chercheuse de renom en the\u0301rapie ge\u0301nique.<\/p>\n

Dans cette \u201cre\u0301volution des outils ge\u0301ne\u0301tiques mis a\u0300 disposition pour soigner les malades, d\u2019autres techniques apparaissent en utilisant des +Crispr ame\u0301liore\u0301s+\u201d pour corriger des maladies he\u0301re\u0301ditaires ou acquises, jusqu\u2019aux cancers, ajoute-t-elle.<\/p>\n

2.000 the\u0301rapies ge\u0301niques en cours de de\u0301veloppement<\/b><\/p>\n

Crispr n\u2019est pas seulement un moyen de modifier l\u2019ADN (l\u2019ensemble des caracte\u0300res he\u0301re\u0301ditaires d\u2019une cellule) des patients: il peut e\u0302tre utilise\u0301 pour tous les organismes vivants \u2013 bacte\u0301ries, plantes, animaux \u2013 et aider au diagnostic des maladies, de\u0301clare a\u0300 l\u2019AFP Mario Amendola, charge\u0301 de recherche au Ge\u0301ne\u0301thon.<\/p>\n

D\u2019autres applications sont au stade de la recherche, comme par exemple la possibilite\u0301 de \u201cmodifier l\u2019ADN des animaux pour rendre des organes compatibles\u201d avec l\u2019humain, ou \u201cmodifier l\u2019ADN des moustiques pour e\u0301radiquer le paludisme\u201d, ajoute-t-il.<\/p>\n

En 2019, huit the\u0301rapies ge\u0301niques e\u0301taient disponibles dans le monde pour soigner des patients.<\/p>\n

En 2023, 27 the\u0301rapies ge\u0301niques (incluant les the\u0301rapies cellulaires ge\u0301ne\u0301tiquement modifie\u0301es) e\u0301taient approuve\u0301es et environ 2.000 en cours de de\u0301veloppement, selon des chiffres publie\u0301s en octobre 2023 par Citeline, socie\u0301te\u0301 de service et conseil pharmaceutique.<\/p>\n

La valeur de ce marche\u0301 pourrait atteindre 80 milliards de dollars d\u2019ici a\u0300 2029, e\u0301value GlobalData, socie\u0301te\u0301 de donne\u0301es et d\u2019analyses.<\/p>\n

\u201c88% des traitements lie\u0301s a\u0300 Crispr sont a\u0300 des stades pre\u0301coces de de\u0301veloppement\u201d<\/b><\/p>\n

Mais \u201c88% des traitements lie\u0301s a\u0300 la technique Crispr sont a\u0300 des stades pre\u0301coces de de\u0301veloppement et il est donc peu probable qu\u2019on assiste a\u0300 une autre approbation dans un futur proche\u201d, analyse Jasper Morley, expert chez GlobalData.<\/p>\n

Les the\u0301rapies ge\u0301niques ne\u0301cessitent des investissements tre\u0300s importants. \u201cLeurs cou\u0302ts colossaux de de\u0301veloppement et de production, le risque d\u2019essais cliniques infructueux et les pressions sur les prix et sur les remboursements vont continuer a\u0300 peser sur ces innovations\u201d, ajoute le cabinet d\u2019analyses.<\/p>\n

Pour plus d’informations et d’analyses sur la S\u00e3o Tom\u00e9 e Pr\u00edncipe<\/a>, suivez Africa-Press<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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