{"id":58415,"date":"2024-01-31T13:53:08","date_gmt":"2024-01-31T13:53:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.africa-press.net\/tchad\/politique\/surdite-chez-lenfant-en-une-injection-une-nouvelle-therapie-genique-pourrait-restaurer-laudition"},"modified":"2024-01-31T14:05:32","modified_gmt":"2024-01-31T14:05:32","slug":"surdite-chez-lenfant-en-une-injection-une-nouvelle-therapie-genique-pourrait-restaurer-laudition","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.africa-press.net\/tchad\/toutes-les-actualites\/surdite-chez-lenfant-en-une-injection-une-nouvelle-therapie-genique-pourrait-restaurer-laudition","title":{"rendered":"Surdit\u00e9 chez l’enfant : en une injection, une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique pourrait restaurer l’audition"},"content":{"rendered":"

Africa-Press – Tchad. <\/strong><\/span>C’est une vraie \u00ab\u00a0rupture the\u0301rapeutique\u00a0\u00bb qui s’annonce dans la prise en charge de la surdite\u0301 profonde chez l’enfant, anticipe Natalie Loundon, directrice du Centre de Recherche en Audiologie Pe\u0301diatrique, oto-rhino-laryngologiste pe\u0301diatrique et chirurgien de la te\u0302te et du cou a\u0300 l’ho\u0302pital Necker-Enfants malades (AP-HP, Paris). Elle participe a\u0300 Audiogene, le premier essai clinique de the\u0301rapie ge\u0301nique contre la surdite\u0301 de l’enfant, dont les re\u0301sultats chez l’animal laissent espe\u0301rer une re\u0301version de l’audition chez douze petits patients jusque-la\u0300 destine\u0301s a\u0300 de\u0301pendre des implants cochle\u0301aires.<\/p>\n

Re\u0301mission totale de l’audition chez des souris porteuses d’une rare surdite\u0301 he\u0301re\u0301ditaire<\/b><\/p>\n

Un ve\u0301ritable \u00ab\u00a0alignement des plane\u0300tes\u00a0\u00bb donne a\u0300 Natalie Loundon d’excellentes raisons d’espe\u0301rer une re\u0301mission pour 2 a\u0300 8% des cas de surdite\u0301s he\u0301re\u0301ditaires. Aussi dite DFNB9, cette surdite\u0301 est caracte\u0301rise\u0301e par une mutation empe\u0302chant la production de la prote\u0301ine otoferline, sans laquelle l’information auditive ne circule pas au niveau des synapses des cellules sensorielles de\u0301die\u0301es. C’est le premier candidat et le meilleur actuellement pour ces nouveaux traitements par the\u0301rapie ge\u0301nique, explique la chirurgienne, car en dehors de l’absence de l’otoferline, le syste\u0300me auditif est fonctionnel.<\/p>\n

De plus, le mode\u0300le murin (souris) reproduisant la surdite\u0301 DFNB9 est tre\u0300s fide\u0300le a\u0300 la re\u0301alite\u0301 de la maladie chez l’humain, ce qui est loin d’e\u0302tre toujours le cas. Or, les e\u0301tudes re\u0301alise\u0301es sur ces souris ont montre\u0301 la re\u0301cupe\u0301ration d’une audition normale apre\u0300s une seule injection de la the\u0301rapie ge\u0301nique SENS-501, de\u0301veloppe\u0301e par la biotech Sensorion. Des re\u0301sultats d’autant plus impressionnants qu’ils concernent des souris adultes, dont le syste\u0300me auditif est mature.<\/p>\n

Douze enfants de moins de trois ans recevront la the\u0301rapie ge\u0301nique<\/b><\/p>\n

Dans sa transposition a\u0300 l’humain, l’essai clinique Audiogene se concentrera sur douze enfants de 6 a\u0300 31 mois, afin de maximiser les chances non seulement d’une meilleure efficacite\u0301 du traitement, tant que le syste\u0300me nerveux est en maturation, mais e\u0301galement pour donner les meilleures chances a\u0300 l’enfant de de\u0301velopper le langage normalement. Six mois, cela peut parai\u0302tre jeune, mais en re\u0301alite\u0301 c’est a\u0300 cet a\u0302ge que commencent les implantations cochle\u0301aires, pointe Natalie Loundon. Un appareillage pre\u0301cieux et ne\u0301cessaire, mais qui ne\u0301cessite quatre chirurgies dans le cours de la vie afin d’en faire e\u0301voluer la partie interne, sans compter les contraintes d’entretien et de port au quotidien.<\/p>\n

L’injection de SENS-501, a contrario, se fait en une seule chirurgie, en inse\u0301rant un tre\u0300s petit cathe\u0301ter de\u0301veloppe\u0301 a\u0300 cette fin dans une des membranes ouvrant sur la cochle\u0301e. \u00ab\u00a0La cochle\u0301e est un espace clos, majoritairement osseux et relativement isole\u0301 du reste du corps\u00a0\u00bb, explique Natalie Loundon. Le produit ne peut donc pas, comme pour certaines the\u0301rapies ge\u0301niques, e\u0302tre injecte\u0301 dans la circulation afin qu’il trouve lui-me\u0302me sa cible. \u00ab\u00a0L’avantage, c’est que l’injection se fait directement dans l’espace ou\u0300 se trouvent les cellules cibles, ce qui permet d’obtenir de belles concentrations avec tre\u0300s peu de produit, a\u0300 peine une dizaine de gouttes.\u00a0\u00bb Dans le traitement, le couple d’ade\u0301novirus modifie\u0301s pour transporter chacun une partie du long ADN codant pour l’otoferline pe\u0301ne\u0300trera ensuite dans les cellules qui en sont de\u0301pourvues pour en restaurer l’inte\u0301grite\u0301.<\/p>\n

De grands espoirs<\/b><\/p>\n

En raison de la rarete\u0301 de la maladie, les douze enfants seront recrute\u0301s et ope\u0301re\u0301s courant 2024 dans les centres de re\u0301fe\u0301rence de plusieurs pays d’Europe, en Allemagne, en Angleterre et en Italie, en plus de l’ho\u0302pital Necker en France. \u00ab\u00a0L’ide\u0301e est d’ouvrir le plus de centres experts possibles, au plus pre\u0300s des patients, avec des me\u0301decins experts de la chirurgie de l’oreille interne chez l’enfant\u00a0\u00bb, annonce Natalie Loundon. \u00ab\u00a0Au vu des e\u0301le\u0301ments pre\u0301cliniques obtenus sur la souris, il est raisonnable de penser qu’il y aura d’excellents re\u0301sultats chez le nourrisson\u00a0\u00bb, ajoute-t-elle.<\/p>\n

Pour autant, il se peut que la re\u0301mission ne soit pas de 100%, et que certains patients doivent toujours porter un petit appareil auditif. Reste que les attentes sont immenses. \u00ab\u00a0Je pense que cette nouvelle the\u0301rapie est une avance\u0301e aussi majeure que celle qu’a apporte\u0301e l’implantation cochle\u0301aire il y a 30 ans\u00a0\u00bb, s’enthousiasme la chirurgienne. Il faudra attendre de\u0301but 2026 pour que les premiers re\u0301sultats tombent, un an apre\u0300s l’injection du me\u0301dicament.<\/p>\n

Pour plus d’informations et d’analyses sur la Tchad<\/a>, suivez Africa-Press<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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